"Выключающий" ген препарат снизил холестерин у пациентов после одной инъекции

Испытания медицинского препарата, способного "выключать" работу гена, показало эффективное снижение уровня холестерина у пациентов.

Испытания медицинского препарата, способного "выключать" работу гена, показало эффективное снижение уровня холестерина у пациентов.
Фото Global Look Press.

Исследователи испытали новый медицинский препарат, нацеленный на "выключение" работы одного гена. Оказалось, что он способен снижать уровень холестерина на 50 процентов. Как скоро подобный препарат появится в аптеках?

Новый "выключающий" ген лекарственный препарат, способный снижать уровень холестерина, показал многообещающие результаты во время первичных клинических испытаний. Исследователи зафиксировали значительное снижение уровня холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) в крови пациентов — до 51 процента — спустя месяц после одного курса лечения.

Речь идёт о препарате Inclisiran, который полагается на так называемую РНК-интерференцию (процесс, используемый учёными для подавления работы генов). В данном случае такой подход, по сути, позволил "выключить" определённый ген, отвечающий за повышенный уровень ЛПНП.

Напомним, что повышенный уровень холестерина липопротеинов низкой плотности в крови может привести к сердечно-сосудистым заболеваниям и закупориванию кровеносных сосудов. Всё это увеличивает риск возникновения инфаркта и инсульта. Кстати, ЛПНП часто называют "плохим" холестерином, однако недавно учёные выяснили, что и "хороший" холестерин полезен далеко не всегда.

Во второй стадии клинических испытаний участвовало 497 пациентов с высоким уровнем холестерина. Отмечается, что 73 процента всех участников уже принимали статины – сегодняшний "золотой стандарт" лечения людей, подверженных риску сердечно-сосудистых заболеваний – в сочетании с физическими упражнениями и особым рационом питания.

У некоторых пациентов, получиших одну дозу препарата, уровень холестерина снизился на 42 процента (итоговые измерения проводились спустя шесть месяцев после введения лекарства). В то же время у контрольной группы, принимавшей плацебо, было зафиксировано повышение на 2%.

Чуть лучшие изменения были у второй группы людей, получивших две дозы препарата на протяжении трёх месяцев: в течение полугода с момента испытаний их уровень холестерина снизился на 52 процента. При этом у всех представителей этой группы наблюдалось снижение уровня холестерина.

В целом у всех людей, принимавших лекарство, по сравнению с теми, кто получал плацебо, наблюдалось снижение уровня холестерина (кроме того, не было зафиксировано появление каких-либо побочных эффектов). Также уровень холестерина у всех участников испытаний был ниже, чем до введения препарата, на протяжении как минимум восьми месяцев после лечения.

"Кажется, мы отыскали универсальное и безопасное лечение, обеспечивающее устойчивое снижение уровня холестерина. Следовательно, оно может уменьшить риск сердечно-сосудистых заболеваний, инфаркта и инсульта", — говорит ведущий автор исследования профессор Каушик Рэй (Kausik Ray) из Имперского колледжа Лондона.

По его словам, "подобного снижения можно достигнуть с помощью только лишь применения статинов или использования статинов совместно с эзетимибом — другим классом препаратов, снижающих уровень холестерина".

В конечном итоге авторы исследования считают, что подобное лечение довольно безобидно. Они полагают, что пациенты смогут посещать своего врача один или два раза в года для введения инъекции. Британские медики сравнивают это с обыкновенным посещением врача с целью сделать ежегодную прививку от гриппа.

"Мы считаем, что пациентам в большинстве случаев нужно будет посещать врача дважды в год. Так что такая терапия является более удобной и даже эффективной для людей", — считает профессор Рэй.

Следующий этап испытаний позволит учёным увеличить количество пациентов и оценить безопасность лечения в долгосрочной перспективе. Пока специалисты отмечают, что исследования находятся на ранних стадиях клинической работы. Иными словами, необходимо провести больше испытаний, прежде чем препарат появится в аптеках.

Результаты исследования опубликованы в научном издании New England Journal of Medicine.

Добавим, что недавно одобренный препарат эволокумаб (evolocumab) также показал заметные успехи в снижении уровня ЛПНП. Эволокумаб показал хороший эффект при широкомасштабных испытаниях: у пациентов, проходивших лечение с новым препаратом, наблюдалось снижение уровня "плохого" холестерина на 60 процентов.